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中國網(wǎng)財經(jīng)4月23日訊 聯(lián)拓生物昨日宣布，國家藥監(jiān)局(NMPA)已接受mavacamten用于治療有癥狀的梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者的新藥上市申請(NDA)，并將其納入了優(yōu)先審評。
聯(lián)拓生物首席執(zhí)行官王軼喆博士表示，mavacamten作為已得到臨床驗證的治療方案，是治療梗阻性肥厚型心肌病的同類首創(chuàng)藥物?！叭缃裎覀冸x將這一創(chuàng)新藥物惠及患者的目標(biāo)又進(jìn)了一步。它也是聯(lián)拓向商業(yè)化階段公司轉(zhuǎn)型的關(guān)鍵里程碑，體現(xiàn)了我們在不斷變化的中國監(jiān)管環(huán)境中探索和制定最優(yōu)臨床開發(fā)路徑的能力?！?
此次新藥上市申請的遞交是基于mavacamten的全球關(guān)鍵III期EXPLORER-HCM臨床試驗的數(shù)據(jù)結(jié)果。該試驗評估了與安慰劑相比，mavacamten在有癥狀的oHCM患者中的安全性和有效性。EXPLORER-HCM試驗的結(jié)果證明mavacamten具有強(qiáng)大的療效，在運(yùn)動能力、功能狀態(tài)和患者報告結(jié)局以及緩解左心室流出道梗阻的能力方面可為患者帶來具有臨床意義的改善。EXPLORER-HCM試驗達(dá)到了其預(yù)先設(shè)定的所有主要和次要研究終點，且具有統(tǒng)計學(xué)意義。
“HCM顯著影響患者的生活質(zhì)量，目前缺乏有效的治療方案，臨床上急需創(chuàng)新藥物。”北京協(xié)和醫(yī)院院長、心臟病學(xué)教授、EXPLORER-CN研究牽頭研究者張抒揚(yáng)教授表示，作為首個靶向疾病病理生理機(jī)制的藥物，mavacamten有望改善中國oHCM的治療現(xiàn)狀，并對患者的健康狀況及日常生活能力產(chǎn)生積極影響。
該NDA還包括聯(lián)拓在中國健康志愿者中開展的mavacamten I期藥代動力學(xué)研究的臨床數(shù)據(jù)。該研究證明了mavacamten的安全性、耐受性以及與在美國開展的I期藥代動力學(xué)研究中觀察到的相似的藥代動力學(xué)特征。聯(lián)拓在有癥狀的oHCM中國患者中正在開展的mavacamten III期雙盲EXPLORER-CN試驗的初步安全性數(shù)據(jù)也被用以支持該NDA的遞交，這項試驗的頂線數(shù)據(jù)預(yù)計將于2023年中期公布。
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