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中國(guó)網(wǎng)財(cái)經(jīng)8月30日訊(記者 杜丁)今日，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)依庫(kù)珠單抗(Eculizumab)注射液(商品名：舒立瑞，Soliris)通過(guò)原液新產(chǎn)地的變更申請(qǐng)。
作為我國(guó)已獲批用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)的處方藥物，此次變更批準(zhǔn)標(biāo)志著依庫(kù)珠單抗作為阿斯利康中國(guó)市場(chǎng)首個(gè)罕見(jiàn)病藥物，向填補(bǔ)國(guó)內(nèi)該領(lǐng)域的空白邁進(jìn)關(guān)鍵一步。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)是一種慢性、進(jìn)行性、危及生命的血液系統(tǒng)罕見(jiàn)疾病，其特征是補(bǔ)體介導(dǎo)的血管內(nèi)溶血，潛在的造血功能衰竭以及血栓形成傾向，從而發(fā)生器官損傷甚至死亡。PNH全球患病率約為16-20/100萬(wàn)，目前推測(cè)中國(guó)的發(fā)病率在1/10萬(wàn)左右。該疾病好發(fā)于青壯年，77%的PNH患者在20-40歲發(fā)病。
非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)是由于機(jī)體補(bǔ)體系統(tǒng)過(guò)度反應(yīng)攻擊健康細(xì)胞，從而引發(fā)的補(bǔ)體介導(dǎo)的血栓性微血管病(CM-TMA)。患有這種極為罕見(jiàn)疾病的患者會(huì)在全身的小血管中形成血栓，導(dǎo)致腎臟和其他重要器官突然出現(xiàn)危及生命的損傷。
作為全球首個(gè)獲批的C5補(bǔ)體抑制劑，依庫(kù)珠單抗通過(guò)選擇性抑制末端補(bǔ)體C5蛋白質(zhì)的激活來(lái)發(fā)揮作用。目前，依庫(kù)珠單抗在全球多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批多個(gè)適應(yīng)癥。一項(xiàng)為期26周的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的TRIUMPH試驗(yàn)，評(píng)估了依庫(kù)珠單抗在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究結(jié)果表明，與安慰劑組患者相比，接受依庫(kù)珠單抗治療的患者溶血顯著改善，輸血需求減少。此外，兩項(xiàng)關(guān)鍵研究C08-002及C08-003也證實(shí)了依庫(kù)珠單抗在aHUS治療中的安全性和有效性。
蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任、國(guó)家血液系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心常務(wù)副主任、中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)主任委員吳德沛教授表示，近年來(lái)，PNH在診治方面取得了新進(jìn)展，依庫(kù)珠單抗為控制溶血及實(shí)現(xiàn)患者長(zhǎng)期生存提供了新的選擇。“十分期待中國(guó)PNH協(xié)作網(wǎng)的建設(shè)成立，這對(duì)于提升該疾病在我國(guó)的標(biāo)準(zhǔn)化治療意義重大。”
“aHUS患者持續(xù)存在系統(tǒng)性、危及生命和突發(fā)性并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)。”北京大學(xué)腎臟病研究所所長(zhǎng)、中華醫(yī)學(xué)會(huì)腎臟病學(xué)分會(huì)副主任委員趙明輝教授表示，作為中國(guó)唯一獲批治療aHUS的C5補(bǔ)體抑制劑，非常期待依庫(kù)珠單抗的上市，幫助患者改善癥狀，提高生活質(zhì)量。
阿斯利康全球執(zhí)行副總裁，國(guó)際業(yè)務(wù)及中國(guó)總裁王磊表示，為了驅(qū)動(dòng)全球罕見(jiàn)病醫(yī)學(xué)發(fā)展，阿斯利康整合了瑞頌制藥在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的優(yōu)勢(shì)資源，正全力加速將全球罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥品引進(jìn)中國(guó)，并積極推動(dòng)中國(guó)罕見(jiàn)病診療的本土化發(fā)展。
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