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中國(guó)網(wǎng)財(cái)經(jīng)11月7日訊(記者 杜丁)今日在第五屆進(jìn)博會(huì)上，賽諾菲兩款罕見病領(lǐng)域創(chuàng)新產(chǎn)品“中國(guó)首秀”：全球獲批的首個(gè)納米抗體藥物Cablivi和新一代用于龐貝病的酶替代治療(ERT)藥物Nexviazyme。
Cablivi是全球獲批的首個(gè)納米抗體藥物，也是首個(gè)靶向治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)的藥物，aTTP是一種罕見的血液系統(tǒng)急癥，致死率極高。今年10月，Cablivi獲得“醫(yī)藥界諾貝爾獎(jiǎng)”蓋倫獎(jiǎng)的“最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎(jiǎng)”提名；Nexviazyme是新一代用于治療龐貝病的酶替代治療(ERT)藥物，獲得FDA授予的“突破性療法”稱號(hào)，能顯著改善龐貝病患者的呼吸功能和運(yùn)動(dòng)能力。
蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血栓室副主任余自強(qiáng)教授表示，Cablivi是全球首個(gè)也是唯一一個(gè)獲批針對(duì)成人及青少年獲得性血栓性血小板減少性紫癜(aTTP)患者的新療法，可以顯著縮短患者達(dá)到正常血小板計(jì)數(shù)和器官損傷標(biāo)志物恢復(fù)正常的時(shí)間，得到了國(guó)內(nèi)外指南的一致推薦。
復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師朱雯華教授表示，龐貝病是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，患者如果不及時(shí)治療，會(huì)導(dǎo)致多個(gè)器官、系統(tǒng)不可逆的進(jìn)行性損傷，從而需長(zhǎng)期依賴輪椅和呼吸機(jī)，并導(dǎo)致過(guò)早死亡。“Nexviazyme的亮相有望在未來(lái)為龐貝病患者提供新的治療選擇。”
賽諾菲特藥全球事業(yè)部中國(guó)區(qū)總經(jīng)理謝麗娟表示，“今年，我們又帶來(lái)了兩款重磅產(chǎn)品‘中國(guó)首秀’，分別治療龐貝病和罕見血液系統(tǒng)急癥，上市后將填補(bǔ)國(guó)內(nèi)臨床空白，希望持續(xù)為困境中的患者帶來(lái)生命的希望?！?/p>
“如今，我們也逐漸關(guān)注到患病人數(shù)近數(shù)百人的超罕疾病，他們的疾病診療和用藥保障不單與患者本人緊密相關(guān)，更事關(guān)社會(huì)脫貧攻堅(jiān)的大課題?！敝袊?guó)罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長(zhǎng)、中國(guó)醫(yī)院協(xié)會(huì)副會(huì)長(zhǎng)李林康表示，希望看到更多的力量加入到對(duì)罕見病管理的“中國(guó)模式”的探索中，尋找遭時(shí)定制的罕見病診療與保障制度。
關(guān)鍵詞： 罕見血液系統(tǒng)急癥
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